De gemiddelde levensverwachting van patiënten met mucoviscidose die vandaag geboren worden, bedraagt zo'n 45 à 50 jaar. Het geneesmiddel Kaftrio - dat ronduit spectaculair genoemd wordt - zou zo'n 85% van de Belgische mucopatiënten kunnen helpen hun levensverwachting én -kwaliteit enorm te verbeteren. Toch wordt het op vandaag nog niet terugbetaald door de overheid omdat er (nog) geen terugbetalingsakkoord is met het bedrijf Vertex, dat het medicijn ontwikkeld. Federaal Volksvertegenwoordiger Nathalie Muylle drong aan bij de minister om snel tot een akkoord te komen en deed ook een voorstel om Kaftrio op korte termijn al beschikbaar te maken.

Mucoviscidose?

Mucoviscidose is de meest voorkomende levensbedreigende, erfelijke en aangeboren aandoening in België. Volgens de laatste berichtgevingen zouden er zo’n 1375 Belgen hieraan lijden. Deze ziekte veroorzaakt steeds terugkerende luchtweginfecties en longontstekeningen, slijm dat moeilijk wordt opgehoest, buikpijn en andere spijsverteringsproblemen. Het belemmert het dagelijks functioneren van de patiënten aangezien hun longcapaciteit drastisch daalt. Zo moeten ze ook dag in dag uit naar de kine, tientallen pillen slikken en hoge dosissen antibiotica en allerlei andere medicijnen nemen om de complicaties te behandelen. De gemiddelde levensverwachting van patiënten die vandaag geboren worden, bedraagt overigens 45 à 50 jaar. Mucopatiënten kampen dus met een drastisch verminderde levenskwaliteit en een drastisch lagere levensverwachting. 

Kaftrio: een spectaculair medicijn

Sinds een aantal jaren bestaan er medicijnen die inspelen op het basisdefect van de ziekte, in plaats van louter de symptomen te bestrijden. Deze medicijnen zijn werkelijk revolutionair. De longcapaciteit en levensverwachtingen stijgen. Helaas heeft niet elke patiënt baat bij elk medicijn. Er zijn immers een paar duizend mutaties die muco kunnen veroorzaken. Amerikaans farmabedrijf Vertex heeft een monopolie op vier van die belangrijke medicijnen. Drie daarvan worden reeds terugbetaald in België, maar zijn helaas niet bruikbaar voor een groot deel van de Belgische mucopatiënten. Het vierde medicijn, “Kaftrio”, daarentegen – het medicijn dat het meest recent Europese goedkeuring kreeg en ronduit spectaculair wordt genoemd – zou zo’n 85% van alle Belgische mucopatiënten kunnen helpen.

Kafrtio wordt echter niet terugbetaald in België, waardoor elke patiënt hiervoor jaarlijks ongeveer €200.000 zou moeten neerleggen. Een kleine 20.000 euro per maand aan een medicijn uitgeven, dat is gewoon onmogelijk. Voor cd&v is het aan de overheid om hiervoor tussen te komen. De terugbetalingsprocedure tussen het farmabedrijf en de Belgische overheid was opgestart, maar net voor de deadline trok Vertex zich terug. Dit veroorzaakte terecht een golf van verontwaardiging bij de Belgische mucopatiënten en hun families. Door het afspringen van de onderhandelingen kan het wachten op de goedkeuring van een nieuw terugbetalingsdossier nog maanden/jaren kunnen duren. Veel patiënten hebben die tijd niet. In vrijwel alle andere Europese landen wordt Kaftrio terugbetaald. Waarom dan niet in België?

Patiënten kunnen geen 9 maand wachten. Het invoeren van het Franse systeem kan een oplossing bieden: de terugbetaling nu al opstarten en wanneer een lagere prijs wordt afgesproken dan stort het bedrijf terug.
- Nathalie Muylle, Federaal Volksvertegenwoordiger

Snel beschikbaar maken naar Frans voorbeeld?

Nathalie Muylle dringt al jaren aan bij opeenvolgende ministers van Volksgezondheid om ervoor te zorgen dat de beschikbare medicijnen snel terugbetaald worden in België, deze week ook opnieuw in de commissie Volksgezondheid. Waarom duurt dit zo lang? Kunnen we de patiënten in afwachting van terugbetaling niet voorlopig gratis gebruik laten maken van dit medicijn? Net zoals in onze buurlanden (bv. Frankrijk) gebeurt? De minister kon/wilde helaas geen uitspraken doen over lopende zaken. De gesprekken zouden toch terug opgestart zijn. Er moet snel een oplossing komen. Mucopatiënten kunnen niet langer wachten. Kaftrio. Nu.